Le blog du Pr Folk

Par Pr Folk, le 28 septembre 2020

L'engagement du LEEM pour les maladies rares

Les maladies rares représentent un enjeu de santé publique majeur. Elles affectent fortement la vie des patients et restent le plus souvent sans réponse thérapeutique. Pour contribuer à améliorer leur quotidien et celui de leurs proches, les Entreprises du Médicament (Leem) s’engagent depuis près de vingt ans dans la lutte contre les maladies rares, aux côtés des associations de patients et des pouvoirs publics, et ce dans le cadre d’un comité dédié au sein du Leem.

Avec le lancement en 2005 du premier Plan National Maladies Rares, la France a été pionnière en Europe en matière d’organisation institutionnelle dans ce domaine. Ce rôle mobilisateur a permis des avancées considérables dans l’amélioration et la structuration des actions de recherche, de diagnostic et de soins sur le territoire, et la coopération entre les acteurs, notamment à travers les centres de référence et de compétence. La qualité du partenariat entre industriels et équipes académiques, la proximité des laboratoires de recherche avec les équipes cliniques sont aujourd’hui des atouts incontestables, qui placent ainsi la France au premier rang des pays européens dans la recherche sur les maladies rares.

Pourtant, nombre d’acteurs s’accordent aujourd’hui sur la nécessité de renforcer les efforts pour relever de nouveaux défis, car dans le champ sans cesse renouvelé et toujours plus personnalisé du progrès thérapeutique, les maladies rares s’affirment comme un des axes majeurs de l’innovation de demain.

Le comité Maladies Rares du Leem partage cette vision. Dans une optique de sensibilisation et d’engagement, ses membres ont publié un livre blanc en mars dernier. Ce document d’information et de propositions est construit autour d’enjeux prioritaires :

• la recherche,
• le diagnostic,
• le développement,
• l’accès et la mise à disposition de médicaments innovants,
• l’accompagnement des malades
• et la coopération entre les acteurs impliqués dans la prise en charge des maladies rares.

Des axes essentiels pour encourager l’innovation, accélérer l’accès des malades aux nouveaux traitements et préserver la qualité du modèle français en matière de recherche, de diagnostic et de soins.